Les médicaments, Kaftrio et Symkevi, agissent sur les «causes sous-jacentes de la maladie». Ils réparent les défauts d’une protéine, CFTR, causés par une mutation génétique. Ces traitements sont enfin pris en charge pas la Sécurité sociale.
7 000 personnes l’attendaient
«Un accord sur le prix vient d’être trouvé (…) permettant de prendre en charge ces traitements à 100 % par l’Assurance-maladie». Le Kaftrio et le Symkevi, en association avec le traitement nommé Kalydeco, pourront être utilisés pour les patients de 12 ans et plus. La mucoviscidose est une maladie d’origine génétique rare. Plus de 7 000 personnes sont touchées en France. Cette maladie fait sécréter du mucus anormalement épais, ce qui obstrue les voies respiratoires et le système digestif.
Une révolution thérapeutique
Le Kaftrio et le Symkevi sont une révolution thérapeutique par leur action durable. En effet, plutôt que d’agir sur les symptômes, ces deux traitements agissent sur les «causes sous-jacentes de la maladie». Ils réparent les défauts de la protéine CFTR, causés par une mutation génétique. «Cette avancée médicale est le fruit de plus de vingt ans d’efforts de recherche et de développement», souligne Nicolas Renard, directeur général de Vertex France, laboratoire qui commercialise les deux médicaments.
Une meilleure qualité de vie pour les patients
La mucoviscidose reste une maladie incurable. Néanmoins, l’espérance de vie des patients s’allonge. Au prix d’une lourde prise en charge : kinésithérapie respiratoire, aérosols, médicaments… Beaucoup de patients souffrent d’infections pulmonaires à cause de l’encombrement des bronches, avec des hospitalisations plusieurs fois par an. Des greffes de poumons peuvent allonger leur durée de vie. Désormais, le Kaftrio et le Symkevi aussi.
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