Un nouveau médicament vient d’être autorisé aux États-Unis. C’est le médicament le plus cher au monde. Pour quelle maladie est-il développé ? Est-il efficace ?
Une seule dose pour arrêter une maladie
Ce nouveau médicament a «le potentiel d’arrêter ou de ralentir la progression de cette maladie infantile dévastatrice avec un seul traitement», affirme le Dr Bobby Gaspar. C’est le cofondateur de la société qui fabrique le Lenmeldy, qui vient d’obtenir le feu vert de l’Agence du médicament américaine. Une seule dose de ce traitement est efficace mais a un coût. 4,25 millions de dollars la dose.
Seul traitement contre une maladie rare
Ce médicament est le seul traitement contre la leucodystrophie métachromatique (LDM), une maladie génétique héréditaire rare. «Nous ne pouvons pas dire pour l’instant que cela [le bénéfice du médicament] durera toute la vie, mais ce que nous pouvons dire, c’est qu’il y a un effet durable à long terme», explique le Dr Bobby Gaspar.
15 à 20 enfants touchés en France
La leucodystrophie métachromatique affecte le cerveau et la moelle épinière dès la petite enfance. Les enfants meurent avant leurs 7 ans. «Cette maladie touche 1 naissance sur 45.000 par an en France, soit en moyenne 15 à 20 cas, selon l’association Vaincre les maladies lysosomales», rapporte le magazine Ça m’intéresse.
Pourquoi ce médicament est-il si cher ?
Selon nos confrères Ça m’intéresse, le coût si élevé de ce médicament n’est pas isolé. D’autres médicaments innovants valent des millions. La raison ? «Les fabricants de thérapies géniques (…) doivent être en mesure de récupérer les coûts élevés de développement, d’essai et de fabrication de leurs produits». En effet, la recherche, le développement et les essais cliniques prennent 15, 20 ou 30 ans. Ainsi , «les premiers patients traités avec le Lenmeldy ont été suivis pendant plus de 12 ans», précise le Dr Gaspar.