La maladie de Charcot se caractérise par une paralysie complète des muscles des bras, des jambes et de la région de la bouche et de la langue, ainsi que des muscles respiratoires. Cette maladie évolutive grave résultant d’une destruction des cellules nerveuses, qui conduit au décès du patient.
En France, une équipe de chercheurs ont révélé un nouvel espoir pour soigner la maladie de Charcot. On vous dit tout.
Qu’est-ce la maladie de Charcot ?
La sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou maladie de Charcot (du nom du médecin qui l’a décrite au 19ème siècle), est une maladie neurodégénérative fréquente, dont la prévalence est de 1/25 000 caractérisée par un affaiblissement puis une paralysie des muscles (jambes, bras, muscles respiratoires, de la déglutition et de la parole). Néanmoins, les fonctions intellectuelles et sensorielles ne sont pas affectées.
Quelle est son évolution?
La sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurodégénérative, ce qui signifie que le processus de destruction des neurones se poursuit tout au long de la maladie et est inévitable. Il s’agit donc d’une maladie qui réduit l’espérance de vie des personnes atteintes.
L’évolution de la maladie diffère d’une personne à une autre, mais il est impossible de prévoir la durée d’évolution de la maladie.
L’espérance de vie d’une personne atteinte de la sclérose latérale amyotrophique est d’environ 3 à 5 ans après le diagnostic. Cependant, avec l’amélioration de la prise en charge, 20 % des patients vivent cinq ans ou plus après le diagnostic, et 10 % vivent plus de 10 ans ou plus.
Il existe également des formes bénignes de la maladie de Charcot, qui restent stables sur plus de 30 ans, mais elles sont rares.
Les difficultés à respirer liées à la paralysie des muscles respiratoires et aux infections respiratoires sont la cause la plus fréquente de décès.
De l’espoir dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ?
D’après l’Association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique et autres maladies du motoneurone (ARSLA), on y apprend qu’un nouveau médicament, l’AMX0035 (autorisé en accès compassionnel), vient d’être autorisé en France pour traiter la maladie de Charcot.
Depuis octobre 2023, les patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique sont éligibles à recevoir l’AMX0035. Ce traitement appelé « Relyvrio » en Amérique et « Albrioza » au Canada combine deux molécules : le phenylbutirate de sodium et l’ursodoxicoltaurine.
La première est un inhibiteur de l’histone-désacétylase censée réduire le mécanisme de stress du réticulum endoplasmique, un processus cellulaire qui peut contribuer à la dégénérescence des motoneurones.
La deuxième permet aux cellules de produire l’énergie nécessaire à leur survie.
L’utilité de ce médicament dans la prise en charge de la SLA s’appuie sur les résultats de l’étude « Centaur » réalisée en 2020 contre placebo chez 137 patients « dans les plus grands centres universitaires mondiaux impliqués dans la prise en charge de la SLA », affirme l’Association pour la recherche sur la SLA.