Maladies rares : espoir pour les myopathies

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Espoir pour les myopathies
Un nouveau médicament redonne de l'espoir aux enfants souffrant de myopathie

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Les résultats d’une étude internationale redonnent espoir aux enfants souffrant de myopathie. Ils ont identifié la metformine comme un candidat fort pour traiter la myopathie myofibrillaire. Aussi, c’est une maladie musculaire progressive et dévastatrice Elle entraîne une fonte musculaire progressive. Elle fait partie des 7 000 maladies rares.

Un médicament contre le diabète efficace pour la myopathie

« Nous avons testé 75 médicaments qui favorisent l’élimination des protéines endommagées dans notre modèle de poisson zèbre et en avons identifié neuf qui étaient efficaces », a déclaré le Dr Avnika Ruparelia. Elle fait aussi partie de l’équipe de l’Université australienne de Monash, près de Melbourne. Ainsi, cette équipe de chercheurs vient de publier les résultats d’une étude prometteuse sur un traitement contre les myopathies mtofibrillaire.

L’un des médicaments, la metformine, qui est normalement utilisé pour traiter le diabète, s’est montré très efficace. Aussi, ce médicament pour la myopathie “empêchait la désintégration musculaire et rétablissait leur capacité de nage [NDLR : des poissons utilisés pour l’étude ]», a souligné Bryson-Richardson, qui a dirigé l’étude.

Médicament Myopathie : Espoir

Essai sur un garçon de 17 ans

Aucun traitement ne soigne la myopathie myofibrillaire BAG3. Ainsi, elle conduit à insuffisance respiratoire ou cardiaque de l’enfant qui provoque son décès avant ses 25 ans. En effet, le traitement par la metformine a été testé sur un jeune australien, Alexander, né en 2003. Un traitement qui s’est avéré jusqu’à présent positif. « C’est un résultat merveilleux, car au départ, nous pensions qu’en raison de la rareté de la mutation, il était peu probable qu’un traitement ou une intervention thérapeutique soit disponible »  a confié la mère d’Alexander, Laura Zah.

Source : « La metformine sauve la fonction musculaire dans les modèles de myopathie myofibrillaire BAG3 »,  de Avnika A. Ruparelia et al.. Autophagy (2020).

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2 Commentaires

  1. Scandaleux de réduire les Maladies Rares (8000) a une seule citée : la Myopathie ! Parce que les Adultes peuvent crever Eux. Et les enfants qui en sont atteint n’atteindront pas l’âge adulte ! Il ne s’agit pas de déshabiller Paul pour Habiller Jean, mais ou est la Maladie de Lyme? La SEP? Parkinson? La Fibromyagie qui ne concernent QUE 6 MILLIONS de Francais ?

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