Un nouveau traitement, le Trikafta est très efficace, soulageant les poumons des patients atteints de la mucoviscidose. 200 enfants naissent chaque année avec cette maladie rare. 6 500 Français, enfants comme adultes vivent actuellement avec la maladie. Pour l’association Vaincre la mucoviscidose, les résultats du Trikafta sont très encourageants.
Mucoviscidose Nouveau Traitement : Gain de 10 à 14 % des fonctions pulmonaires
Le Trikafta vient d’être approuvé aux États-Unis pour les personnes atteintes de la mucoviscidose après un essai clinique concluant. Ainsi, ce médicament permet une amélioration de la qualité de vie. Les malades constatent un gain de 10 à 14% de leurs fonctions pulmonaires. Aussi, ce qui est conséquent pour des personnes qui ont perdu jusqu’à 60% de leur capacité respiratoire.
Kaftrio en Europe
En Europe, le Trikafta® reste commercialisé sous le nom de
Kaftrio®. Ce traitement est accessible pour les patients de 12 ans
et plus homozygotes F508del ou hétérozygotes F508del/fonction
minimale. En effet, un dossier de demande de modification a
été déposé auprès de l’Agence européenne. Si cette modification est
validée, « on peut espérer que tous les patients de 12 ans
et plus porteurs au moins d’une copie de la mutation F508del
pourraient être éligibles au traitement », peut-on lire
sur le site Vaincre la
mucoviscidose.
Aussi, une avancée majeure et un espoir pour les enfants comme pour
les adultes.
En savoir plus :
Maladies Rares : Espoir pour les Myopathies
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