Téléthon : 30 ans de recherche médicale sur les maladies rares

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Téléthon : 30 ans de recherche médicale sur les maladies rares

Le Téléthon continue aujourd’hui et toute la soirée sur France 2, sur Internet et les réseaux sociaux. L’occasion de mieux connaître les maladies rares et le Généthon. C’est le nom du laboratoire dédié à la recherche autour des maladies rares. Il fête ses 30 ans cette année.

Recherches génétiques pour sauver des vies

La crise sanitaire de la Covid-19 a bouleversé le Téléthon. Cette année est pourtant une date particulière : les 30 ans de Généthon. Celui-ci est un laboratoire de pointe financé grâce aux dons recueillis par le Téléthon et toue l’année. Inauguré le 8 décembre 1990, le Généthon est à l’origine de plusieurs avancées dans la thérapie génique. La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie.

Le premier médicament issu de ses recherches a obtenu une autorisation de mise sur le marché au Japon et en Europe cette année. Ce traitement s’appelle le Zolgensma. Il permet de traiter l’amyotrophie spinale. Cette maladie neuromusculaire condamne les nourrissons à une mort précoce.

Contre vents et marées

Quatre médicaments-gènes dans le monde sont directement issus des recherches et des financements de l’AFM-Téléthon, s’enorgueillit Laurence Tiennot-Herment présidente.  «On nous disait que c’était impossible de guérir nos maladies et beaucoup étaient sceptiques sur la thérapie génique», se souvient-elle.  «Contre vents et marées, on a investi massivement dans une voie dont on voit aujourd’hui les résultats avec émotion, parce que ce sont des enfants qu’on sauve et des parents qui pleurent de joie», ajoute-t-elle.

Généthon est le premier établissement pharmaceutique à but non lucratif. Son centre de production, Généthon Bioprod, est autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante.  

Source : AFM-Téléthon

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